بازیابی بینایی با استفاده اژ ژن‌درمانی /کارآزمایی بالینی در حال انجام است

تاریخ : ۱۲ مرداد ۱۴۰۱

تعداد بازدید : ۳۶۶

0 امتیاز از 0 رای
نسخه چاپی
موضوعات :

شرکت نانوسکوپ تراپیوتیکس با استفاده از اپتوژنتیک، دارویی ساخته که می‌تواند بینایی را، در افرادی که در اثر نوعی بیماری ژنتیکی نابینا شده‌اند، باز گرداند. کارآزمایی بالینی روی این دارو در جریان است.

نانوسکوپ تراپیوتیکس (Nanoscope Therapeutics) یکی از شرکت‌های زیست‌فناوری در مرحله بالینی بوده که در حال توسعه روش‌های ژن درمانی برای مقابله با بیماری‌های دژنراتیو شبکیه است. این شرکت اعلام کرد که اولین بیمار در فاز 2 کارآزمایی بالینی برای درمان بیماری استارگارد با استفاده از اپتوژنتیک، کار خود را آغاز کرد. در این کارآزمایی قرار است چند بیمار دوزی از دارویی به نام Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) دریافت کنند.

 

سولاگنا باتاچارای مدیر عامل نانوسکوپ تراپیوتیکس می‌گوید: «این کارآزمایی  دومین نشانه برای درمان بازیابی بینایی برای افرادی است که به دلیل بیماری‌های نادر ارثی دژنراتیو شبکیه چشم نابینا شده‌اند.کارآزمایی فاز 2b ما برای بیماران Retinitis Pigmentosa ثبت نام را تکمیل کرده است و انتظار می رود نتایج در سه ماهه اول 2023 ارائه شود. هیچ درمان تایید شده ای برای این شرایط ناتوان کننده وجود ندارد.»

 

کارآزمایی با برچسب باز فاز 2 STARLIGHT (NCT05417126) در حال حاضر دارای سایت‌های بالینی فعال در تگزاس و فلوریدا است و تقریباً شش بیمار را برای دریافت MCO-010   ثبت‌نام کرده است. داده های ایمنی و اثربخشی شش ماهه در سه ماهه اول 2023 ارائه خواهد شد. بیماری استارگارد یک بیماری پیشرونده و ارثی است که کودکان و بزرگسالان را تحت تاثیر قرار می دهد. این عارضه منجر به آسیب به ماکولا، قسمت مرکزی شبکیه که مسئول دید مرکزی و دقیق است، می شود. بیماری استارگارد می تواند توسط چندین جهش ژنی مختلف ایجاد شود و دومین بیماری ارثی شبکیه بعد از RP است.

 

آرون آزبورن، از مدیران  نانوسکوپ تراپیوتیکس  می‌گوید: «درمان‌های موجود برای بیماری استارگارد در درجه اول هدفشان کاهش پیشرفت در از دست دادن بینایی است. برای افرادی که قبلا بینایی در اثر پیشرفت بیماری از دست رفته است، یک رویکرد مبتنی بر اپتوژنتیک، مانند MCO-010، ممکن است پتانسیل بسیار بیشتری برای بازگرداندن بینایی از دست رفته داشته باشد.»

 

استفن تسانگ، استاد چشم‌شناسی، آسیب‌شناسی و زیست‌شناسی سلولی در مرکز پزشکی ایروینگ دانشگاه کلمبیا و مشاور درمان‌های نانوسکوپ، می‌گوید: «MCO-010 امید جدیدی را برای افراد مبتلا به دژنراسیون ماکولا استارگارد ارائه می دهد. بیماران استارگارد با دژنراسیون شدید معمولاً فاقد نورون های گیرنده نوری حساس به نور کافی هستند که برای واجد شرایط بودن برای درمان‌های آزمایشی اختصاصی ژن ABCA4 لازم است. درمان اپتوژنتیک ممکن است بتواند گروه وسیع‌تری از بیماران نوجوانان مبتلا را درمان کند. »

 

ژن درمانی MCO-010 نانوسکوپ سلول های سالم شبکیه را برنامه ریزی مجدد می کند تا آنها را حساس به نور کند. از فناوری وکتور اختصاصی و پروموتر برای رساندن ژن‌های MCO به سلول‌های دوقطبی شبکیه استفاده می‌کند که بینایی را در محیط‌های رنگی مختلف ممکن می‌سازد.

منبع : https://www.prnewswire.com/news-releases/nanoscope-therapeutics-announces-first-patient-dosed-in-starlight-phase-2-clinical-trial-of-mco-010-optogenetic-gene-therapy-for-stargardt-disease-301591857.html

نظر شما